当前的研究
学习KOGNITO - 162-502
KUVAN®对苯丙酮尿症患儿认知的影响
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指示
苯丙酮酸尿(北大)
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临床实验的治疗
KUVAN® (盐酸沙普霉素，Phenoptin™或BMN 162)
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研究类型
第四阶段
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目标
IV期开放标签, 盐酸沙普霉素治疗4 ~ 5岁苯丙酮尿症患儿长期神经认知结局的单队列研究®) 7年
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状态
这项研究正在进行中，但没有招募参与者
完成研究
研究KAMPER - 162-501
KUVAN的长期安全性观察研究® 苯丙酮尿症(北大)或BH4缺乏(KAMPER)所致高苯丙氨酸血症(HPA)的治疗
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指示
苯丙酮酸尿(北大)
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临床实验的治疗
KUVAN® (盐酸沙普霉素，Phenoptin™或BMN 162)
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研究类型
第四阶段，观察性
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目标
评估接受KUVAN治疗的受试者的长期安全性®
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状态
这项研究是积极的，但不招募参与者
研究北大DOS
苯丙酮尿症(北大)的人口统计学、结局和安全性登记
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指示
苯丙酮尿症(北大)，高苯丙氨酸血症
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临床实验的治疗
KUVAN® (盐酸沙普霉素，Phenoptin™或BMN 162)
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研究类型
第四阶段，观察性
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目标
评估KUVAN长期治疗的安全性
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状态
本研究已经完成
研究火花- 162-503
KUVAN® 4岁以下苯丙酮尿症患者
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指示
苯丙酮酸尿(北大)
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临床实验的治疗
KUVAN® (盐酸沙普霉素，Phenoptin™或BMN 162)
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研究类型
阶段3 b
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目标
评价用药26周后的疗效® 治疗+限制Phe饮食疗法增加膳食Phe耐受性, as compared to dietary therapy alone in <4 year-old infants and children with phenylketonuria (北大). Phe tolerance will be defined as the amount of dietary Phe (mg/kg/day) ingested while maintaining blood Phe levels within the range of 120–360 μmol/L (defined as >=120 to <360 μmol/L).
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状态
本研究已经完成
研究162 - 015
评估KUVAN®对神经认知功能影响的3b期开放标签研究, 血液苯丙氨酸浓度的维持, 安全, 苯丙酮尿症幼儿群体药代动力学研究
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指示
苯丙酮酸尿(北大)
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临床实验的治疗
KUVAN® (盐酸沙普霉素，Phenoptin™或BMN 162)
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研究类型
第四阶段
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目标
主要目标
-评估在筛查时0 - 6岁开始治疗的苯丙酮尿症(北大)儿童中，KUVAN在维持神经认知功能方面的长期疗效.
二级目标
-评估KUVAN在研究人群中的长期安全性
-评估KUVAN对研究人群生长参数的影响
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状态
本研究已经完成
研究北大- 003
评价Phenoptin™在苯丙氨酸水平升高的苯丙酮尿症患者中的安全性和有效性的研究
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指示
苯丙酮酸尿(北大)
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临床实验的治疗
KUVAN® (盐酸沙普霉素，Phenoptin™或BMN 162)
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研究类型
第三阶段
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目标
评价Phenoptin™(盐酸沙普霉素)降低苯丙酮尿患者血液中苯丙氨酸(Phe)水平的疗效
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状态
本研究已经完成
研究北大- 016
一个双盲, 安慰剂对照, 评价盐酸沙普霉素对苯丙酮尿患者神经精神症状的安全性和疗效的随机研究
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指示
苯丙酮酸尿(北大)
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临床实验的治疗
KUVAN® (盐酸沙普霉素，Phenoptin™或BMN 162)
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研究类型
第三阶段
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目标
评价盐酸沙普蝶呤治疗北大患者神经精神症状的安全性和疗效
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状态
本研究已经完成